Nowe terapie celowane i immunoterapia w leczeniu raka pęcherza moczowego. Eksperci: „Mamy przełom – czas skrócić drogę pacjenta

Rok 2025 przynosi istotne zmiany w leczeniu raka pęcherza. Od 1 lipca, na mocy decyzji Ministerstwa Zdrowia, na listę refundacyjną trafiły trzy nowe terapie: niwolumab w pierwszej linii leczenia, pembrolizumab w drugiej linii oraz erdafitynib – lek celowany dla pacjentów z mutacjami FGFR2/3 w miejscowo zaawansowanym raku urotelialnym. To pierwszy w Polsce przypadek refundacji terapii celowanej w tym wskazaniu.

– „Od 1 lipca wprowadzamy trzy nowe terapie refundowane: niwolumab w I linii, pembrolizumab w II linii i erdafitynib dla pacjentów z mutacjami. To rewolucja! Ale prawdziwe wyzwanie to koordynacja. Lekarz POZ musi wiedzieć, że przy krwiomoczu kieruje do urologa, nie onkologa. I odwrotnie – urolog po operacji powinien od razu zaplanować konsultację onkologiczną. To właśnie usprawnią koordynatorzy w Krajowej Sieci Onkologicznej” – powiedział Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia.

Eksperci są zgodni: dostęp do nowoczesnych terapii musi być wsparty sprawnym i szybkim rozpoznaniem choroby, które dziś bywa opóźnione już na poziomie podstawowej opieki zdrowotnej. W centrum uwagi znalazł się objaw często bagatelizowany – krwiomocz, który powinien być sygnałem alarmowym, a także konieczność zapewnienia łatwego dostępu do USG jamy brzusznej jako podstawowego narzędzia w diagnostyce.

– „Pacjenci trafiają do nas zbyt późno, bo lekarze POZ często leczą krwiomocz jak zwykłe zakażenie układu moczowego. Tymczasem proste i łatwo dostępne badanie USG j.brzusznej mogłoby uratować życie. Ostatnio 40-letnia pacjentka usłyszała, że jest ‘za młoda na raka’ i w ten sposób odmówiono jej standardowej diagnostyki. To niepokojące. Potrzebujemy szybkiej diagnostyki i większej świadomości czynników ryzyka – nie tylko palenie jest problemem, ale też coraz większa konsumpcja alkoholu czy e-papierosów” – powiedział dr Omar Tayara, urolog z Europejskiego Centrum Zdrowia w Otwocku.

Pacjenci potwierdzają, że często droga do diagnozy jest zbyt długa i niespójna. W trakcie debaty głos zabrała również pacjentka żyjąca z rakiem pęcherza, która zdecydowała się podzielić swoją historią anonimowo.

– „Pierwszym objawem były problemy z oddawaniem moczu. Diagnozę postawiono przypadkiem, kiedy lekarz wykonujący USG zauważył niepozorną zmianę. Potem już wszystko potoczyło się szybko – trafiłam do szpitala, miałam szczęście, że urolog i onkolog współpracowali od początku. Ale najtrudniejszy był moment rozpoznania – ogromny lęk, brak wiedzy, poczucie zagubienia. Każdy pacjent powinien mieć jasną ścieżkę i dostęp do nowoczesnych terapii. Nie na zasadzie kompromisu, ale zgodnie z tym, co rzeczywiście działa”.

Jak podkreślali eksperci, również organizacja opieki nad pacjentem wymaga modernizacji. W wielu przypadkach brakuje koordynatora leczenia, a pacjenci po operacji nie są od razu kierowani na konsultację onkologiczną. – „Jako onkolodzy widzimy dramatyczne skutki opóźnień. Pacjenci trafiają do nas zbyt późno, bo miesiącami byli leczeni ‘na zapalenie pęcherza’. Dlatego tak ważna jest ścisła współpraca: urolog i onkolog powinni działać razem, a nie obok siebie” – dodała dr Bożena Sikora-Kupis, onkolog kliniczny z NIO w Warszawie.

Z kolei dr Iwona Skoneczna, onkolog kliniczny ze Szpitala Grochowskiego, zwróciła uwagę na gotowość placówek do wdrażania innowacyjnych terapii: – „Ośrodki są gotowe do leczenia celowanego – potrzebujemy tylko szybkiego rozpoznania i równego dostępu do badań molekularnych. Opóźnienia niweczą skuteczność nawet najlepszych terapii”.

Wspomniano także o potrzebie uzupełnienia standardów leczenia o brakujące elementy – np. leki do stosowania dopęcherzowego (ten wątek przedstawiono jako szerszą kwestię organizacyjną, niepierwszoplanowy problem terapeutyczny), jak również udostępnianie kolejnych terapii w tym leczenia skojarzonego pembrozlizumabem i endortumabem wedotyny w I linii leczenia, dla których proces refundacyjny już trwa.

– „Rak pęcherza to dwie choroby w jednym kodzie ICD: agresywny rak inwazyjny i nieinwazyjna postać, która często bywa leczona bez odpowiedniego nadzoru. Musimy mieć narzędzia dla obu grup – dostęp do leczenia, ale też podstawowych procedur, takich jak cystoskopia. Sam w moim ośrodku widzę, jak zwiększenie liczby badań skróciło kolejki i pozwoliło wcześniej wyłapywać nowe przypadki” – zaznaczył prof. Artur Antoniewicz, urolog.

Jak zauważają organizacje pacjenckie rak pęcherza to wciąż temat tabu, choć dotyka tysięcy Polaków. W 2022 roku odnotowaliśmy 7 tysięcy nowych przypadków i niemal 4 tysiące zgonów – najwyższy wskaźnik śmiertelności w Europie. A przecież przy wczesnym wykryciu szanse na przeżycie są wysokie. Musimy edukować, skracać czas od objawu do diagnozy i wzmacniać współpracę między specjalistami. Pacjent nie może błądzić w systemie.

Debata zakończyła się wspólnym apelem: refundacja innowacyjnych leków to wielki krok naprzód, ale skuteczność systemu będzie mierzyć się tym, jak szybko i skutecznie pacjent trafi do właściwego specjalisty i leczenia.

Eksperci są zgodni: dostęp do nowoczesnych terapii musi iść w parze z diagnostyką molekularną i lepszą organizacją opieki. – „Rak pęcherza to nowotwór o wysokiej liczbie mutacji, co teoretycznie ułatwia terapię celowaną. Dziś mamy już leki jak erdafitynib, który u pacjentów z mutacją FGFR3 wydłuża medianę przeżycia z 8 do 12 miesięcy. To niby niewiele, ale w onkologii każdy postęp liczy się kroczkami. Problem? Koszty. Sekwencjonowanie nowej generacji (NGS) to wydatek rzędu kilku tysięcy złotych, a terapia – dziesiątki tysięcy miesięcznie. Musimy znaleźć złoty środek między dostępnością a finansową odpowiedzialnością” – zaznaczył dr Jakub Żołnierek, onkolog kliniczny.

Debata zakończyła się wspólnym apelem: refundacja innowacyjnych leków to wielki krok naprzód, ale skuteczność systemu będzie mierzyć się tym, jak szybko i skutecznie pacjent trafi do właściwego specjalisty i leczenia.

Wydarzenie wsparli Astellas Pharma i Johnson & Johnson a patronem społecznym była Ogólnopolska Federacja Onkologiczna.